时间：2024-04-06 05:39:29 编辑：月梦
目前西医尚无特殊有效的针对性治疗手段及药物。临床常试用以下药物，暂时缓解临床症状。如维生素B、C、E，联苯双酯、加兰他敏、三磷酸腺苷等，但疗效不肯定；肌母细胞移植可暂缓症状，但不宜于操作而且远期疗效不确定而不宜于推广。
中医中药治疗
（一）先天不足 肝肾亏损 本病是由于遗传而来已经现代医学证实。中医自《内经》始有对遗传因素对人之影响的认识。先天禀赋之强弱，直接影响人的生、老、病、死。故专家们认为，本病由于父母肾气不足，导致小儿禀受父母之精气不足是主要致病原因。腰为肾之府，先天肾之精气不足，不能荣养腰府，故小儿见腰背无力；肾精不足可累及肝阴之虚，肝肾阴亏，不能濡润筋脉而出现肢体无力，这也就是《内经》所言的“肝病则四肢不用”，阴虚日久可致肝阳上亢，肝阳化风，风动则摇，故可见患者走路左右摇摆如鸭步状。
（二）后天失养 脾气虚弱 脾乃后天之本，气血生化之源，主肌肉及四肢。正常生理状态上，能过胃之受纳腐熟水谷，脾之运化功能，摄取营养精微物质，变化而为气血。脾脏健运，气血生化有源，肌肉筋脉，得其所养而筋健肌充，体健无病。“进行性肌营养不良症”中儿患者较多是因为小儿脏腑娇嫩，形气未充，脾常不足，加之先天之不足，脾气虚弱，脾失健运，不能生化气血，则气血亏虚不能濡养肌肉四肢，日见肌肉萎缩无力。
（三）痰瘀互结 留着肌肉 脾主运化水湿，若脾气虚弱，脾失健运，不能运化水湿，化生气血，面则酿生痰浊。气为血之帅，血为气之母。由于先天不足，脾肾气虚，久则气无力以推动血液运行渐至血瘀之证，痰浊血瘀互结，留着肌肉，阻滞经脉，日见局部肌肉假性肥大，肌肉增粗变硬。
总之，进行性肌营养不良症的主要病因是由于禀受父母之精气不足，导致小儿肝肾亏损脾气虚弱而致，久则痰瘀互结，留着肌肉不去，形成本虚标实之复杂病机，虚可致实，实可伐虚，故形成了错综复杂的病理状态。由于肾虚，肝木失养，加之脾胃虚弱，土虚则肝木不荣，故横逆难制，遂成肝风，出现行走摇摆如鸭子步状，；肝木横逆，上以刑肺，中以乘脾，脾气虚，则四肢削瘦无力，神疲懒言；下以伐肾，导致气血阴液更加不足，导致患者下肢无力明显，不能久立，俯卧不便，形成恶性循环。久病不愈，日渐气血衰败，五脏俱亡，最后阴阳衰败导致死亡。
1.药物治疗 常用的药物有：维生素E、肌苷、三磷腺苷以及中药等。利用肾上腺皮质激素和联苯双酯等可降低血清酶水平。有人提出早期给予乳酸钠，可增强患者的肌力。此外，用钙拮抗药维拉帕米治疗也有一定效果。但上述治疗只能延缓病情的发展，并不能根本治愈疾病。, 2.支持治疗 为保持肌肉功能及预防挛缩，进行适度运动甚为重要，不宜久卧床上。对症治疗包括肌肉、关节被动运动和按摩，注意并防止并发症。, 3.外科治疗 DMD患者常发展为进行性脊柱侧弯，常需行脊柱后融合术。, 4.基因治疗 DMD基因治疗从质粒直接注射到应用不同类型的载体组装的DMD基因转染，在动物实验中取得了成功，在动物骨骼肌中dystrophin进行表达。在寻找合适载体方面也进行了广泛研究，目前仍然在寻找最合适的载体，提高表达效率，克服免疫排斥反应，离临床应用尚有很大距离。, 也有报道“基因外科技术”，即应用人工合成的寡核苷酸定向到达dystrophin基因突变位置，产生1个杂交分子，并被DNA修复酶识别，以修复突变的基因，从肌肉水平得到了成功。成肌细胞移植的临床效果仍然存在可疑之处，其移植后阳性纤维的出现率仅占肌纤维的4.2%。骨髓干细胞移植的实验研究证明能部分恢复 。
肌营养不良主要是遗传因素引起的肌肉变性疾病，是一种慢性疾病，多发于儿童，男性多于女性。多以走路延迟、动作笨拙、步履摇晃，蹲起和上下楼梯困难，来引起家长的注意。正常儿童一岁以后才能独立行走，患儿可能1.5-2岁才开始独立行走，或者一直行走不稳，而随着患者的年龄增大，症状可能逐渐明显。进入幼儿园以后，运动能力较同龄儿差，走路出现步态异常行走摇摆，俗称鸭步，上下楼困难，蹲起来的时候也很困难。肌营养不良的患儿多于3-5岁逐渐出现症状，婴幼儿期多无症状，随着病情的发展，大约12岁左右患者可以失去独立行走的能力。
目前国内外没有有效的治疗方法，可以试用激素，但只能减轻症状，而不能防止病情的进展。
重庆医科大学附属儿童医院-康复中心-任永平主任医师
肌营养不良症是小儿时期较多见的遗传性神经肌肉病 ,其中最常见的是假肥大型 (DMD),主要因编码蛋白质的抗肌萎缩蛋白基因发生突变所致。 ,肌营养不良症目前较公认的治疗方法为 : ,1、一般治疗 (1)营养 :宜食低糖、低脂和含丰富维生素的水果、蔬菜 ;(2)运动 :在神经康复医生指导下每天进行规律的 ,力所能及的肢体锻炼 ,长期坚持能延缓肌萎缩及无力 ;(3)教育 :家长应多关心和鼓励孩子 ,合理地安排规律的生活和学习。 ,2、药物联苯双脂系中药五味子合成的中间产物 ,对DMD有保护作用 ,可减轻肌坏死 ,但不能控制疾病的发展。具体用药方案需由神经专科医生指导。 ,3、物理治疗及按摩可以改善DMD患儿局部血液循环 ,防止关节挛缩。 ,4、外科治疗DMD早期可考虑做跟腱松解术和脊柱侧弯矫形术 ,设法延长其肢体活动时间。 ,5、基本替代治疗这是目前公认的最有希望的治疗方法 ,可提高患儿肌纤维产生dystrophin的功能。另外 ,干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞 ,研究证实可部分修复受损肌组织 ,为DMD治疗提供新前景。 ,
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